Braincure: terapia para la neurodegeneración por acumulación cerebral de hierro
Centro Andaluz de Biología del Desarrollo
Investigador: José Antonio Sánchez Alcázar Mónica Álvarez Córdoba Paula Cilleros Holgado David Gómez Fernández Rocío Piñero Pérez José Manuel Romero Domínguez Diana Reche López Alejandra López Cabrera Ana Romero González
Descripción de la innovación
La neurodegeneración con acumulación cerebral de hierro (NACH) es un grupo de trastornos neurodegenerativos raros caracterizados por la disfunción del sistema nervioso central y la acumulación de hierro en determinadas áreas del cerebro que provoca la discapacidad progresiva de los pacientes. En la actualidad no existen tratamientos efectivos capaces de detener la enfermedad. El objetivo general de este proyecto es encontrar tratamientos personalizados eficaces usando los fibroblastos y células neuronales inducidas derivadas de los pacientes NACH con mutaciones en el gen de la enzima pantotenato quinasa 2 (PANK2) que es esencial para la síntesis de coenzima A (CoA). Los objetivos del proyecto son eminentemente prácticos y tiene por objeto encontrar nuevas terapias personalizadas efectivas en los pacientes con NACH.
Antecedentes
El tratamiento personalizado in vitro de los fibroblastos y células neuronales (que son el tipo celular más afectado) derivadas de los pacientes NACH con una amplia gama de opciones farmacológicas disponibles actualmente y el seguimiento de su efecto sobre los cambios fisiopatológicos ayudarán a una mejor y más objetiva elección terapéutica para los pacientes.
Impacto Económico y Social
El estudio de las NACH puede ser de gran utilidad para comprender los mecanismos fisiopatológicos de enfermedades neurodegenerativas con mayor prevalencia como la Enfermedad de Alzheimer (EA), la Enfermedad de Parkinson (EP), la Enfermedad de Huntington (EH) y la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Colectivos de interés: Administración pública, Ciudadania, Empresas, Instituciones sin ánimo de lucro
CNAE a 2 dígitos: 86 - Actividades sanitarias
Comunidad Autónoma: Andalucía
Rama: Ciencias de la Salud
Año: 2024
Enlace web: https://investiga.upo.es/investigadores/159158/detalle
