València, 1 de abril de 2025.
La Universitat de València, a través del Instituto Biotecmed, desarrolla un proyecto liderado por los investigadores Rubén Artero, Beatriz Llamusi, Estefanía Cerro Herreros y Juan M. Fernández Costa para desarrollar una nueva estrategia terapéutica frente a la distrofia miotónica tipo 1, una enfermedad neuromuscular hereditaria para la que actualmente no existe un tratamiento curativo.
La investigación se centra en el diseño de moléculas capaces de bloquear la acción del microARN miR-23b, uno de los reguladores que limitan la producción de la proteína MBNL1, cuya alteración constituye uno de los principales mecanismos responsables de esta enfermedad. El objetivo es restaurar los niveles normales de esta proteína y corregir los procesos celulares afectados.
Para lograrlo, el equipo desarrolló alrededor de un centenar de variantes químicas de oligonucleótidos antisentido dirigidos contra miR-23b, evaluando tanto su eficacia como su seguridad. Tras seleccionar las moléculas más prometedoras, estas fueron validadas en modelos animales, donde demostraron su capacidad para alcanzar el músculo esquelético y mejorar los parámetros asociados a la enfermedad con una menor toxicidad.
Los resultados obtenidos impulsaron la creación de la spin-off Arthex Biotech, encargada de continuar el desarrollo clínico de esta tecnología. La empresa ha licenciado las patentes derivadas de la investigación universitaria y ha completado la experimentación preclínica necesaria para el desarrollo del candidato terapéutico ATX01, que actualmente se encuentra en fase I/IIa de ensayo clínico.
El proyecto tiene su origen en investigaciones dirigidas a aumentar la expresión de la proteína MBNL1 mediante el bloqueo de los microARN miR-23b y miR-218, cuya sobreexpresión contribuye al desarrollo de la enfermedad. Los estudios realizados en células de pacientes y modelos animales demostraron que esta estrategia permite revertir alteraciones moleculares características de la distrofia miotónica tipo 1.
Además de su relevancia biomédica, la investigación constituye un ejemplo destacado de transferencia de conocimiento. El desarrollo de Arthex Biotech ha permitido captar más de 42 millones de euros de inversión para avanzar en el desarrollo del fármaco, impulsando la innovación biomédica y fortaleciendo el ecosistema biotecnológico.
Con este proyecto, la Universitat de València demuestra cómo la investigación básica en biología molecular puede transformarse en nuevas opciones terapéuticas para enfermedades raras y en iniciativas empresariales capaces de generar un importante impacto científico, sanitario y económico.
