RareBioTech
Microbiología y Genética
Investigador: Jesús Lacal Romero como Investigador Principal, Juan Gabriel Báez, Ana María Palade, Daniel Méndez
Descripción de la innovación
RareBioTech es una spin-off de la Universidad de Salamanca (USAL) constituida en octubre de 2025, reconocida oficialmente como Empresa Basada en el Conocimiento (EBC) y certificada como startup por ENISA. La empresa nace para resolver una limitación científica clave en investigación biomédica que consiste en la incapacidad de los vectores lentivirales convencionales para empaquetar ADN de gran tamaño (superiores a 10 kb), lo que impide estudiar aproximadamente 500 genes asociados a enfermedades genéticas. La tecnología, desarrollada por el Dr. Jesús Lacal (Profesor Titular de la USAL e investigador principal del Grupo de Investigación Reconocido de Biomedicina de Enfermedades Raras, GIRBER), permite la producción de lentivirus de alta capacidad (hasta 18 kb) capaces de transportar genes completos sin fragmentar. A diferencia de las herramientas convencionales, que generan expresión transitoria o introducen artefactos experimentales, esta plataforma garantiza la integración estable del material genético, posibilitando la creación de modelos celulares 2D y organoides 3D derivados de pacientes. Su aplicabilidad se ha validado en neurofibromatosis tipo 1 (gen NF1), y se proyecta su uso en otras enfermedades como cáncer hereditario (BRCA2). El impacto social del proyecto es significativo ya que acelera el desarrollo de terapias para enfermedades genéticas, permite el diagnóstico funcional de variantes genéticas de significado clínico incierto (VUS), y reduce la experimentación animal mediante el uso de organoides bioimpresados (línea de I+D de la empresa). La empresa está incubada en Abioinnova, bioincubadora del Ayuntamiento de Salamanca.
Antecedentes
El proyecto tiene su origen en los resultados de investigación del Dr. Jesús Lacal, Profesor Titular del Área de Genética de la USAL e Investigador Principal del Grupo de Investigación Reconocido de Biomedicina de Enfermedades Raras (GIRBER). Su línea de trabajo se ha centrado en el estudio de enfermedades genéticas raras causadas por mutaciones en genes de gran tamaño, un campo en el que la principal herramienta de transferencia génica, los vectores lentivirales convencionales, presenta una limitación estructural crítica estimada en aproximadamente 10 kilobases (kb), impidiendo el empaquetamiento eficiente de genes completos de mayor tamaño. El Dr. Lacal logró un hito científico al generar, mediante un protocolo optimizado, lentivirus de 18 kb, asociado a la neurofibromatosis tipo 1, así como hasta diez modelos celulares diferentes portando variantes patogénicas obtenidas de pacientes pediátricos reales (resultados no publicados). Este logro fue imposible de alcanzar con los protocolos lentivirales estándar, y constituye la prueba de concepto del know-how fundacional. Una vez validada la tecnología en el entorno académico (TRL 5-6), se inició el proceso de transferencia mediante los mecanismos establecidos por la USAL a través de su Oficina de Transferencia de Resultados de Investigación (OTRI) y su Unidad de Protección de la Innovación y la Propiedad Intelectual (UPI). En octubre de 2025 se constituyó RareBioTech, S.L., una spin-off reconocida oficialmente como Empresa Basada en el Conocimiento (EBC) por la USAL, y adem’as certificada como empresa emergente por ENISA. Actualmente se encuentra en fase final de negociación el contrato de licencia exclusiva del know-how entre la USAL y la empresa. La tecnología ha recibido financiación inicial del Programa Beta y del Programa Delta de la USAL, para la constitución y para el estudio de solicitud de patente, respectivamente. Además la empresa ha sido seleccionada en programas de aceleración como IberoBio e InnoMedCatalyst, donde obtuvo el premio al mejor proyecto europeo con potencial innovador en Medicina de Precisión. La empresa está incubada en Abioinnova, la bioincubadora de alta tecnología del Ayuntamiento de Salamanca.
Impacto Económico y Social
Impacto social (en salud y calidad de vida) El principal impacto social del proyecto se dirige a las personas afectadas por enfermedades genéticas, en particular las raras, un colectivo especialmente vulnerable que agrupa a más de 3 millones de personas en España y 30 millones en la Unión Europea. La plataforma de lentivirus de alta capacidad permite, por primera vez, estudiar de forma estable aquellos genes de gran tamaño (6-11 kb) que hasta ahora resultaban inaccesibles para la herramienta lentiviral. Esto acelera el desarrollo de terapias para patologías huérfanas y facilita el diagnóstico funcional de variantes genéticas de significado clínico incierto (VUS), reduciendo la incertidumbre diagnóstica y mejorando la precisión de los tratamientos. Más allá de las enfermedades raras, la tecnología de RareBioTech tiene un amplio espectro de aplicaciones en biotecnología humana. En el campo de la medicina regenerativa y la terapia celular, la plataforma permite la modificación genética de células madre y células CAR-T para el tratamiento de enfermedades oncológicas y genéticas causadas por genes de gran tamaño, actualmente inabordables con los vectores convencionales. En investigación oncológica, la generación de modelos celulares estables posibilita ensayos funcionales de complementación genética, el estudio de variantes de susceptibilidad al cáncer y el cribado de sensibilidad a compuestos terapéuticos. En neurociencias, la combinación de lentivirus de alta capacidad con organoides cerebrales bioimpresados permite modelar enfermedades del neurodesarrollo con una fidelidad sin precedentes, abriendo vías para el descubrimiento de biomarcadores y la validación preclínica de fármacos. Adicionalmente, la línea de I+D para la validación de fármacos en organoides 3D derivados de células de pacientes con la plataforma lentiviral reduce significativamente la experimentación animal, alineándose con las políticas europeas de las 3R (Reemplazo, Reducción, Refinamiento) y contribuyendo a una ciencia más ética y sostenible. Impacto económico y territorial RareBioTech es un ejemplo de transferencia de conocimiento desde la universidad al tejido empresarial. La empresa pretende contribuir con la retención de talento investigador en Castilla y León, generando empleo cualificado en biotecnología (doctores, técnicos especializados, perfiles comerciales) en un entorno que, pese a contar con una universidad de prestigio, tiene un tejido biotecnológico menos denso que los grandes núcleos urbanos. Actualmente la empresa tiene solicitada una ayuda para un contrato predoctoral y el programa NEOTEC del CDTI. La ubicación de la spin-off en Abioinnova, la bioincubadora del Ayuntamiento de Salamanca, contribuye a descentralizar la innovación tecnológica y a dinamizar el ecosistema emprendedor regional. El modelo de negocio proyecta ingresos crecientes desde 49.900 € en 2027 hasta más de 540.000 € en 2031, con creación neta de entre seis y siete puestos de trabajo cualificados en los primeros cinco años. A medio plazo, la empresa prevé acuerdos de licencia con CDMOs y compañías farmacéuticas, capturando valor de la propiedad intelectual generada en la USAL. Contribución a los ODS El proyecto contribuye directamente a seis Objetivos de Desarrollo Sostenible de la Agenda 2030: ODS 3 (Salud y Bienestar), ODS 5 (Igualdad de Género, con mayoría de mujeres en capital y administración), ODS 8 (Trabajo Decente), ODS 9 (Innovación), ODS 12 (Producción Responsable, por reducción de experimentación animal) y ODS 17 (Alianzas para los Objetivos, mediante la colaboración USAL-Ayuntamiento de Salamanca-sector privado).
Colectivos de interés: Administración pública, Ciudadania, Empresas, Instituciones sin ánimo de lucro
CNAE a 2 dígitos: 86 - Actividades sanitarias
Comunidad Autónoma: Castilla y León
Rama: Ciencias, Ciencias de la Salud
Año: 2025
Enlace web: https://rarebiotech.es/es_es/
