FiCAT: plataforma tecnológica de escritura genética de última generación
Grupo de Investigación en Biología Sintética Translacional de la UPF
Investigador: Avencia Sánchez-Mejías, PhD Marc Güell, PhD
Descripción de la innovación
FiCAT es una de las plataformas de escritura genética más prometedoras del mundo para mejorar las terapias génicas en el tratamiento de enfermedades genéticas y cáncer. La tecnología combina proteínas modificadas con CRISPR-Cas (find module) y PiggyBac transposase (cut-and-transfer module), lo que permite insertar fragmentos grandes de ADN en el genoma de forma precisa, y desarrollar soluciones terapéuticas a enfermedades que actualmente no tienen tratamiento, como por ejemplo la Distrofia Muscular de Duchenne, o ciertas cegueras hereditarias, en la que el gen afectado tiene un gran tamaño. FiCAT puede utilizarse para terapias in vivo y ex vivo. También tiene potencial para abordar la prevención y el tratamiento de una amplia gama de enfermedades genéticas, oncológicas y autoinmunes.
Antecedentes
| FiCAT es una evolución de la tecnología Uni-Large: Advanced Gene Editing Platform, desarrollada por el Grupo de Investigación en Biología Sintética Translacional con el objetivo de sobrepasar las dos limitaciones principales de las tecnologías de edición génica: eficiencia reducida en genes grandes y toxicidad genómica (pueden causar mutaciones que incluso pueden dar lugar a nuevas patologías, como cáncer). Uni-Large es capaz de insertar el gen de interés en aquel lugar del genoma donde existe un reconocimiento, por lo que esta inserción es localizada en la zona correspondiente y no existe afectación de otras zonas del genoma, la inserción se realiza de forma eficaz y segura. Actualmente, la plataforma de escritura genética, FiCAT, es una de las más prometedoras del mundo para mejorar las terapias génicas en el tratamiento de enfermedades genéticas y cáncer. Y se encamina hacia hitos clave en su desarrollo preclínico, enfocándose en enfermedades hepáticas raras en niños y liderando la revolución de la terapia génica. |
Impacto Económico y Social
Las enfermedades raras afectan a más de 350 millones de personas en el mundo, con gastos sanitarios hasta 10 veces mayores que los de enfermedades comunes y opciones terapéuticas limitadas para la mayoría de las enfermedades no comunes. Las tecnologías actuales de terapia génica no son adecuadas debido a las limitaciones respecto al gran tamaño de los genes entre otras. Actualmente, los tratamientos paliativos superan los 500.000 dólares anuales. FiCAT permite la inserción precisa de genes terapéuticos de gran tamaño, superando las restricciones de los vectores tradicionales y abriendo nuevas oportunidades para terapias genéticas más efectivas. Destaca no solo por ofrecer una posible cura para enfermedades con opciones limitadas, sino también por facilitar el acceso a terapias génicas. Su presencia internacional se ha consolidado mediante colaboraciones con instituciones prestigiosas y el respaldo de inversores globales, posicionándose como líder emergente en ingeniería y terapia genética.
Colectivos de interés: Ciudadania, Empresas, Instituciones sin ánimo de lucro
CNAE a 2 dígitos: 72 - Investigación y desarrollo
Comunidad Autónoma: Cataluña
Rama: Ciencias de la Salud
Año: 2022
