Descripción de la innovación

El proyecto ha desarrollado un tratamiento basado en moléculas diseñadas para bloquear el microRNA miR-23b, mejorando su potencia y reduciendo su toxicidad respecto a versiones iniciales. Para ello, se crearon unas 100 variantes químicas y se probaron en laboratorio para identificar las más seguras y efectivas, midiendo la diferencia entre las concentraciones necesarias para que funcionen y las que pueden ser tóxicas. Las variantes más prometedoras se probaron en dos modelos animales, demostrando su efectividad y su capacidad para llegar al músculo esquelético, el principal objetivo del tratamiento. Este avance llevó a la creación de Arthex Biotech, una empresa derivada que ha licenciado las patentes y llevado a cabo toda la experimentación preclínica regulatoria necesaria. Gracias a este esfuerzo, se desarrolló un fármaco llamado ATX01, que actualmente se está probando en ensayos clínicos fase I/IIa (https://clinicaltrials.gov/study/NCT06300307). Para financiar este desarrollo, Arthex Biotech logró 42 millones de euros en una ronda de inversión.