Sevilla, 26 de marzo de 2025.
La Universidad Pablo de Olavide, a través del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo, desarrolla el proyecto Braincure, una iniciativa liderada por los investigadores José Antonio Sánchez Alcázar, Mónica Álvarez Córdoba, Paula Cilleros Holgado, David Gómez Fernández, Rocío Piñero Pérez, José Manuel Romero Domínguez, Diana Reche López, Alejandra López Cabrera y Ana Romero González para avanzar en el desarrollo de terapias personalizadas dirigidas a personas con neurodegeneración por acumulación cerebral de hierro (NACH).
La NACH engloba un conjunto de enfermedades neurodegenerativas raras caracterizadas por la acumulación anómala de hierro en determinadas regiones del cerebro, lo que provoca un deterioro progresivo del sistema nervioso y una pérdida creciente de capacidades motoras y cognitivas. En la actualidad no existen tratamientos capaces de frenar la evolución de estas patologías, lo que hace especialmente relevante la búsqueda de nuevas estrategias terapéuticas.
El proyecto centra su investigación en pacientes con mutaciones en el gen PANK2, responsable de la producción de una enzima esencial para la síntesis de la coenzima A, una molécula indispensable para el correcto funcionamiento celular. A partir de muestras obtenidas de los propios pacientes, el equipo genera fibroblastos y células neuronales inducidas que permiten reproducir la enfermedad en el laboratorio y estudiar su evolución con gran precisión.
Sobre estos modelos celulares se evalúa una amplia variedad de tratamientos farmacológicos ya disponibles con el objetivo de identificar cuáles ofrecen una mejor respuesta en cada paciente. Este enfoque permite avanzar hacia una medicina personalizada, adaptando las futuras terapias a las características biológicas individuales y aumentando las posibilidades de éxito clínico.
El uso de células derivadas de los propios pacientes facilita además el análisis de los mecanismos fisiopatológicos responsables de la enfermedad y proporciona información objetiva para seleccionar las opciones terapéuticas más adecuadas antes de su aplicación clínica.
Aunque el proyecto se centra en una enfermedad rara, sus resultados pueden tener un alcance mucho mayor. Los mecanismos relacionados con la acumulación de hierro y la alteración del funcionamiento mitocondrial también están presentes en otras patologías neurodegenerativas de alta prevalencia, como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington o la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El conocimiento generado podría contribuir al desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas para este amplio grupo de enfermedades.
Con Braincure, la Universidad Pablo de Olavide refuerza su compromiso con la investigación biomédica traslacional, impulsando el desarrollo de tratamientos personalizados que mejoren la calidad de vida de las personas afectadas por enfermedades neurodegenerativas y amplíen el conocimiento sobre algunos de los principales retos de la medicina actual.
